6446 藥華藥

1.事實發生日:114/05/23
2.研發新藥名稱或代號:
長效型顆粒性白血球生成素（PEG-MetHuG-CSF，即P2203）
3.用途:
化療引起的嗜中性白血球減少，多發性骨髓瘤（MM），慢性髓性白血病（CML），
急性髓性白血病（AML），骨髓增生異常綜合症（MDS）
台灣藥品臨床試驗資訊網 https://e-sub.fda.gov.tw/ClinicalTrialInfo/home
計畫書編號: F23-101
4.預計進行之所有研發階段:第一期臨床試驗及接續之臨床試驗
5.目前進行中之研發階段(請說明目前之研發階段係屬提出申請/通過核准/
不通過核准，若未通過者，請說明公司所面臨之風險及因應措施；
另請說明未來經營方向及已投入累積研發費用):
獲第一期臨床試驗初步結果（Topline Results）
(1)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體試驗(含期中分析)結果/發生其他
   影響新藥研發之重大事件：
   本公司P2203之第一期臨床試驗初步結果（Topline Results）顯示P2203具有
   良好的安全性及耐受性，且觀察到P2203可提升健康受試者的白血球數值。
   A.臨床試驗設計介紹(包含試驗計畫名稱、試驗目的、試驗階段分級、藥品名
     稱、宣稱適應症、評估指標、試驗計畫受試者收納人數等資料)。
     a.試驗計畫名稱:
       一項評估PEG-MetHuG-CSF（P2203）在健康受試者中之安全性、耐受性及藥
       物動力學/藥效動力學的隨機分配、開放性、第一期臨床試驗
     b.試驗目的:
       評估P2203的安全性及耐受性
     c.試驗階段分級:
       第一期臨床試驗
     d.藥品名稱:
       P2203
     e.宣稱適應症:
       化療引起的嗜中性白血球減少，多發性骨髓瘤（MM），慢性髓性白血病
      （CML），急性髓性白血病（AML），骨髓增生異常綜合症（MDS）
     f.評估指標:
       主要評估指標：評估P2203的安全性及耐受性
       次要評估指標：評估P2203的藥物動力學（Pharmacokinetics, PK）、藥效
       動力學（Pharmacodynamics, PD）及免疫原性（Immunogenicity）。
     g.試驗計畫受試者收納人數:
       共收入30名健康受試者。
   B.主要及次要評估指標之統計結果(包含但不限於P 值)及統計上之意義(包含
     但不限於是否達成統計上顯著意義)，倘囿於其他重要原因導致公司無法揭
     示統計資料，則應敘明理由說明之。
     a.主要評估指標之統計結果及統計上之意義：
       試驗結果顯示P2203具有良好的安全性及耐受性。
       18位施打P2203的受試者（6位施打2 mg及12位施打6 mg劑量）均具有良好的
       耐受性，除試驗過程中未發生任何嚴重不良事件（Serious adverse events,
       SAEs）外，也未觀察到不可接受的副作用。另外12位為使用對照組藥物的受
       試者。
       本案在臨床試驗期間，定期召開安全評估委員會（Safety Review Committee,
       SRC）進行審查。委員們確認18位使用P2203的受試者均未出現與藥物有關且
       無法接受的副作用，且對於P2203的安全性表示認可。
     b.次要評估指標之統計結果及統計上之意義：
       在藥物動力學方面，在6mg劑量下，P2203與對照藥相比，P2203於AUCo-t與
       AUCo-inf 兩項關鍵藥物動力學指標皆展現較大的藥物濃度曲線下面積（AUC）。
       在藥效動力學方面，P2203 6mg於給藥後刺激嗜中性白血球（Neutrophils）
       逐漸上升，約於給藥後第4天達最高峰後緩慢下降。總體來看，P2203刺激嗜
       中性白血球的藥效比對照組持久，且下降速度也比較緩慢。
       在免疫原性方面，施打P2203 6mg的12位受試者中，1位在給藥前（pre-dose）
       之anti drug antibody（結合抗體）檢測呈陽性，另有2位分別在第15天和第
       29天後出現陽性反應。
    C.若為知悉新藥第三期人體臨床試驗(含期中分析)之統計資料時，並請說明未來
      新藥打入市場之計畫(惟所述內容應注意避免涉及本公司「對上市公司應公開
      完整式財務預測之認定標準」而須編製財務預測之情事)。
      不適用。
    D.單一臨床試驗結果(包含主、次要評估指標之統計學 P 值及統計學上是否達顯
      著意義)，並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗，投資人應審慎判斷謹
      慎投資。
(2)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上
   顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施
   ：不適用
(3)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上顯
   著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向�