6446 藥華藥

1.事實發生日:113/11/12
2.研發新藥名稱或代號:Ropeginterferon alfa-2b（P1101）
3.用途:
用於治療原發性血小板過多症（Essential Thrombocythemia, ET）
https://www.clinicaltrials.gov
NCT Number: NCT04285086
4.預計進行之所有研發階段:第三期臨床試驗、新藥查驗登記。
5.目前進行中之研發階段(請說明目前之研發階段係屬提出申請/通過核准/
不通過核准，若未通過者，請說明公司所面臨之風險及因應措施；
另請說明未來經營方向及已投入累積研發費用):
已完成第三期臨床試驗
(1)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體試驗(含期中分析)結果/發生其他
   影響新藥研發之重大事件：
   本公司Ropeginterferon alfa-2b（P1101）之原發性血小板過多症（ET）全球
   多國多中心第三期臨床試驗最後一位受試者完成試驗（Last Patient Last
   Visit, LPLV）。
(2)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計
   上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應
   措施：不適用。
(3)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上
   顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：不適用。
(4)已投入之累積研發費用：
   考量未來市場行銷策略，保障公司及投資人權益，暫不公開揭露。
6.將再進行之下一階段研發(請說明預計完成時間及預計應負擔之義務):
新藥查驗登記
(1)預計完成時間：本公司預計於2025年初取得並公布第三期臨床試驗評估指標
   之統計結果（Top-line results），並準備送件申請參與試驗各國之ET藥證。
   惟實際時程將依執行進度調整，本公司將依法規及臨床進展揭露相關訊息。
(2)預計應負擔之義務：無。
7.市場現況:
原發性血小板過多症（ET）為骨髓增生性腫瘤（Myeloproliferative neoplasms,
MPN）疾病的一種，病人數與真性紅血球增多症（Polycythemia Vera, PV）的病
人數相近。根據市場研究，每10萬人中約有38~57名ET患者。目前ET的第一線用
藥是仿單標示外的愛治（Hydroxyurea, HU），第二線用藥則是安閣靈（Anagrelide）
，此藥係美國FDA於1997年核准。
8.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，
本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第8款所定
對股東權益或證券價格有重大影響之事項):
(1)本試驗為一項全球多國多中心第三期臨床試驗，試驗名稱為SURPASS ET，
   共納入174名受試者。
(2)Ropeginterferon alfa-2b為本公司自行研發生產之新一代創新長效型干擾素，
   至今已獲全球近40個國家核准用於成人真性紅血球增多症（PV）患者，包括
   美國、日本、中國及歐盟等主要新藥市場。
9.新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投
   資人應審慎判斷謹慎投資。: